Restabiliți viziunea la o persoană orbă, „Viețile noastre ar fi mai viabile” | Jurnale pedagogice

Susțineți activitatea Qubit!

Cercetătorii de la Universitatea Medicală din Oregon din Portland, SUA, își propun să vindece LCA10, o formă rară de amauroză a lui Leber, folosind ingineria genetică.

Această boală, considerată incurabilă, este o cauză majoră a orbirii copilăriei și este cauzată de lipsa unei gene în CEP, celulele fotoreceptoare incapabile să se dezvolte corespunzător din cauza acuității vizuale la 10.

Amauroza lui Leber are ca rezultat o deficiență vizuală continuă încă din copilărie și are ca rezultat o orbire completă la majoritatea pacienților - pot distinge între întuneric și lumină cel mult și, în cel mai bun caz, pot simți mișcarea. În experimentul din Oregon, un virus modificat genetic a fost folosit pentru a introduce gena modificată în celulele fotoreceptoare ale retinei prin injecție.

Anterior, tehnologia de editare a genei CRISPR-Cas9 a fost utilizată numai în studiile clinice în care genele îndepărtate din corpul uman au fost modificate și ulterior reintroduse în organism. Acest lucru restabilește vederea la persoanele nevăzătoare, cercetătorii speră să restabilească producția de proteine esențiale pentru detectarea luminii și să prevină moartea celulelor din retină, astfel încât pacientul să recâștige vederea cel puțin parțial.

Rezultatele primului experiment vor fi publicate în aproximativ o lună.

Persoanele care nu își mai pot aminti nici măcar ce simte să vezi noua terapie genetică vor fi utilizate la încă 17 pacienți în cadrul studiului clinic, cercetătorii încercând trei doze diferite la pacienții cu vârsta cuprinsă între 3 și 17 ani. Francis Collins, directorul Institutului SUA de Cercetare în Sănătate Publică, NIH, a numit, de asemenea, studiul o etapă majoră, dar a avertizat că metoda a fost utilizată doar la un singur pacient până acum, iar obiectivul principal al studiului clinic este de a vedea dacă CRISPR poate fi utilizat în siguranță în prima fază. Tehnologie bazată pe injecție oculară.

În consecință, ei încep studiul cu cea mai mare precauție: încearcă cea mai mică doză, la cei mai în vârstă pacienți, care au deja o afectare severă a vederii și tratează doar unul dintre ochii lor.

Astfel, poate fi chiar posibil să activezi vederea la persoanele care fie se nasc complet orb, fie dezvoltă boala atât de devreme încât nu-și mai amintesc ce simte să vezi. În plus față de orbirea congenitală, metoda poate trata și boli pentru care nu este posibilă efectuarea ingineriei genetice în celulele îndepărtate din corp, cum ar fi boala Huntington cu degenerare mentală și fizică, restabilirea vederii la persoanele nevăzătoare, tipurile ereditare de demență, sau diverse boli musculare.

Nu există alt ziar în Ungaria ca Qubit.

Dar, pentru a continua, îi cerem dragilor noștri cititori să ne susțină eforturile cu o donație unică sau regulată și să ajute Qubit să fie și mai aprofundat, mai autentic, și mai științific.