Mai mulți copii maghiari pot primi scumpul ser miracol

miracol

Compania farmaceutică a susținut prețul ridicat că îngrijirea unică este mult mai eficientă decât terapiile pe termen lung.

Există deja șanse pentru recuperarea a doi copii maghiari norocoși, deoarece ambele campanii de strângere de fonduri au avut succes. De ambele ori, au fost strânse cele 700 de milioane de forinți care au costat cele mai scumpe medicamente din lume. Cu toate acestea, colecțiile continuă - scrie penzcentrum.hu.

Mai întâi a început o colecție pentru Zente, iar mai târziu Levente a reușit să aibă șansa de a-și reveni datorită donatorilor. Ambii copii suferă de o boală foarte rară, atrofie musculară a măduvei spinării sau SMA. SMA (atrofia musculară a coloanei vertebrale) este o boală genetică rară, a cărei esență este pierderea funcției celulelor nervoase care mișcă mușchii scheletici ai măduvei spinării, ducând la slăbirea și pierderea mișcărilor musculare și apoi la moarte din cauza căilor respiratorii paralizie fără tratament.

În prezent, există un singur tratament în lume pentru acest lucru: un produs de terapie genetică, care costă 700 de milioane de forinți. Zente este deja dincolo de tratament, pentru care un medicament numit Zolgensma a fost expediat din SUA în Ungaria în condiții extreme: medicamentul a trebuit să fie menținut stabil între minus șaizeci și minus optzeci de grade. Între timp, din donațiile colectate și pentru Levente, costul tratamentului, o mulțime de civili au încercat să ajute, de exemplu, aderându-se la acțiunea Invitați Levi pentru o cafea.

Cu toate acestea, în ciuda faptului că le oferă copiilor mici șansa de a se recupera cu drogul incredibil de scump, colecția continuă: grupurile civice continuă să organizeze evenimente de caritate. La un târg de prăjituri din Szeged, de exemplu, au fost crescute 400.000 de forinți, care vor fi folosiți pentru a trata copiii care suferă de o boală similară. După ce s-a strâns suma necesară și pentru Levente, părinții ei i-au rugat pe cei care doreau să doneze pentru a ajuta pacienții SMA cu o soartă similară copilului lor cu fondurile și caritatea.

Într-un raport al RTL Híradó, Mátyás Káplár, psiholog de consiliere, a declarat că donatorii își vor raporta probabil empatia și dorința de a ajuta dacă sunt întrebați de ce ajută. Potrivit psihologului, o persoană are o nevoie spirituală de a se simți bine, cu inima bună.

De ce medicamentul este atât de scump?

Novartis a anunțat în luna mai a acestui an că a primit aprobarea oficială a FDA în Statele Unite pentru un medicament care vindecă atrofia vertebrală la copiii cu vârsta sub doi ani cu SMA. Prețul unui singur tratament, terapia genică, a fost raportat la momentul respectiv de 2,125 milioane de dolari.

Terapia genică dezvoltată de Novartis vizează în mod specific cauza principală a bolii SMA, înlocuind gena SMN1 lipsă sau defectă, oferind astfel pacientului o proteină SMN (neuron motor de supraviețuire) complet funcțională. Apropo, SMA este o boală principală a morții sugarilor din cauze genetice. SMA afectează 1 din 10.000 de nașteri, cea mai severă SMA de tip 1 identificată în 50-70 la sută din cazuri.

Compania farmaceutică a susținut prețul extrem de ridicat că această îngrijire unică este mult mai eficientă decât terapiile pe termen lung, care costă sute de mii de dolari pe an. Înainte de aprobarea FDA, compania a tratat 150 de pacienți cu terapia.