Nu mai este suficient să-l scoateți și să îl luați

Ce mică eroare statistică din viitorul industriei farmaceutice arată?

Sectorul farmaceutic se confruntă cu o transformare imprevizibilă. Piața oncologică semnalează nesustenabilitatea rutinelor de evaluare vechi, terapia genică poate aduce internaționalizare totală, iar interesele pacienților încă nu sunt reprezentate. Am vorbit despre acestea cu dr. Cu Márk Péter Molnár, care a câștigat, de asemenea, experiență în funcționarea sectorului ca cercetător, ofițer de finanțare și consultant industrial.

La începutul lunii august, s-a dezvăluit că datele manipulate au fost transmise autorității farmaceutice din SUA pentru a autoriza noul medicament Novartis, Zolgensma. Astfel de știri lasă o amprentă profesioniștilor în admitere finanțate din fonduri publice?

Când aceste lucruri ies la iveală, studiile clinice sunt încă în curs de desfășurare, astfel încât producătorii implicați sunt încă departe de negocierile cu asigurătorii. După finalizarea studiilor de înregistrare, medicamentele sunt de obicei autorizate de Agenția SUA pentru Medicamente (FDA) și apoi de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA). Abia atunci li se cere sprijin pentru droguri în principalele țări din întreaga lume și mult mai târziu la noi. În Ungaria, noul produs va ajunge mult timp în această fază. Regulamentele maghiare spun că medicamentul trebuie să primească sprijin în trei țări înainte de a putea fi primit în Ungaria.

Cu toate acestea, vestea proastă rămâne în urechile finanțatorilor?

Vestea proastă despre un produs nu este „blocată” de un produs, ci de producător. Din acest motiv, în mod obișnuit, aceasta nu afectează în mod inconfortabil acordul pentru admiterea scadentă în doi ani, ci pregătirea companiei care este în curs de negociere. Astfel, un astfel de fiasco are uneori un impact neplăcut și pe termen lung asupra companiei, a creditului și a poziției sale de negociere. Și în acest caz este clar că este posibil să fi existat o interferență tehnică în date, care nu afectează evaluarea, siguranța sau calitatea produsului, totuși știrile sunt în detrimentul credibilității companiei.

DESPRE Dr. Márk Péter Molnár a lucrat ca economist medical în perioada 2005-2006 la Biroul de evaluare a tehnologiei al Institutului de cercetare strategică în domeniul sănătății. Din 2006 până în 2010, a fost șeful departamentului Fondului Național de Asigurări de Sănătate responsabil pentru sprijinirea medicamentelor, iar ulterior pentru sprijinul ajutoarelor medicale. Datorită eforturilor echipei pe care a condus-o, sistemul de asistență farmaceutică din Ungaria a fost transformat radical, ceea ce a făcut esențialul mai eficient, transparent și durabil. Până în 2016, a lucrat ca lider de cercetare la Institutul de Științe de Management al Universității Corvinus din Budapesta. Acolo, el și-a susținut disertația de doctorat cu privire la efectul de creștere a aderenței și economia managementului terapiei și a programelor de educare a pacienților. În prezent, este consultant senior la Ideas & Solutions Kft.

Poate afecta prețul?

Nu, sau cel puțin nu neapărat și direct. Până la momentul în care medicamentul ajunge acolo, este posibil ca îndoielile specifice să fie clarificate, pedigree-ul va fi transformat și prețurile vor fi diferite la nivel global. Se pare destul de probabil că nici în acest caz particular, problema datelor nu afectează în mod direct rezultatul evaluării FDA.

Cum evaluați o greșeală gravă este ceea ce s-a întâmplat cu acest preparat?

Ceea ce li s-a întâmplat este efectul Boeing, când știu că avionul se poate prăbuși, dar preferă să nu vorbească despre asta în cazul în care tragedia se va întâmpla. Nu este un caz excepțional în sine faptul că se descoperă ceva despre un medicament în timpul înregistrării, caz în care, în funcție de gravitatea cazului, este revocat, pus deoparte și sunt colectate date suplimentare. Aceasta este o parte normală a dezvoltării medicamentelor. Problema este că, atunci când compania încearcă să păstreze secretul, medicamentul tău altfel nu pare bun sau s-ar putea să nu i-l dai lui Dumnezeu, poate fi un pericol. Aici, potrivit știrilor, s-a produs o simplă eroare statistică de procedură care nu afectează evaluarea medicamentului, cu toate acestea, dacă Novartis ar fi notificat mai întâi FDA, ar fi amânat aprobarea cu luni, provocând daune materiale companiei.

Ce sfaturi i-ați da lui Novartis cu privire la ce trebuie făcut după un fiasco al medicamentului SMA? Cum să ieși din această situație?

În astfel de situații, cel mai bine este să joci cărți deschise, chiar și atunci când cineva merge la finanțator pentru a negocia. Trebuie spus care a fost problema și cum și prin ce mijloace a încercat compania să o rezolve. Nu este ușor, dar acest comportament are mai mult sens decât să spui că totul a fost făcut corect, în timp ce, evident, nu. Întrucât nu am lucrat pentru o companie de asigurări de sănătate internă, cea mai interesantă parte a muncii mele este să susțin liderii companiilor farmaceutice în gestionarea unor situații similare și comunicarea factorilor de decizie, din Polonia până în Emiratele Arabe Unite.

Imaginea a fost restaurată?

Pentru GSK sigur. Portofoliul de oncologie este mai mult în ochii publicului și, ca și cum Novartis ar avea acum preocupări similare cu GSK. Anul trecut, un scandal a izbucnit în Novartis, în Grecia, cel mai probabil în legătură cu un joc politic intern care era complet independent de Novartis și nu putea fi influențat de acesta și a fost urmat de Statele Unite. În acest din urmă, firma a făcut titluri prin donarea a 1,2 milioane de dolari către avocatul lui Donald Trump, Michael Cohen, în timp ce în schimbul sumei, practic nu avea de lucru.

Numai oncologia este un câmp atât de fierbinte?

Nu, la fel se poate întâmpla cu toate medicamentele extrem de scumpe. Terapiile pentru bolile rare sau terapiile personalizate sunt atât de scumpe încât nu există o abordare rentabilă care să justifice pe oricine trebuie să plătească pentru ele. Astfel de droguri nu au prea mult sens în ceea ce privește economia, sau mai degrabă doar economia.

Totuși, acestea sunt cumpărate de asigurători.

Din cauza presiunii sociale, a motivelor morale sau etice ... Este posibil să nu fie greșit. Dar dacă spunem că vom cumpăra un produs din banii contribuabililor sau contribuabililor, indiferent de economia acestuia, paradoxul va avea un impact asupra prețurilor. În engleză, dacă ieșim pe piață în așa fel încât să dorim să cumpărăm piersici indiferent cât de mult ar da, atunci este ușor ca prețul piersicilor să crească brusc.

Acum, unde suntem cu clasificarea, există deja un fel de regulă, o cantitate specifică din cât poate sacrifica asigurarea de sănătate per pacient?

Țara ta o alege. Există locuri în care există o astfel de regulă generală și există locuri în care nu există niciuna. Organizația Mondială a Sănătății (OMS) recomandă ca nimeni să nu fie salvat de mai mult de trei ori calitatea vieții pe cap de locuitor. Există țări în care acest lucru este consacrat în lege sau directivă. În cazul nostru, Directiva privind economia sănătății se referă la aceasta, care în practică servește mai mult ca bază teoretică. Apropo, experiența internațională arată că o regulă rigidă nu are prea mult sens, este nerealistă, iar practica reală se îndepărtează de pragurile rigide.

Dacă nu luăm terapia pacienților cu SMA, NEAK va plăti deja multiplii acelui „preț țintă” pentru tratamentul fiecărui pacient.

De asemenea, nu are rost să ne gândim la aceste produse în cadrul actual de finanțare și evaluare economică-sănătate. Cu bun simț, nimeni nu ar plăti pentru aceste medicamente foarte scumpe. Devine din ce în ce mai frecvent în industrie că ar fi necesare noi considerații pentru a lua decizii cu privire la admiterea unor terapii foarte scumpe, iar aceste produse ar trebui să traseze granițe în altă parte sau în alte moduri. Cu toate acestea, problema „altfel” este dificil de abordat din cauza intereselor diferite ale pieței. Există deja țări în care au început să fie folosite soluții de „pasageri separați”, altele decât sistemul principal.

De exemplu, British Health Service (NHS), care a fost mult criticat pentru abordarea sa financiară oricum, a stabilit un buget special pentru îngrijirea pacienților oncologici, numit Fondul pentru cancer. Ele finanțează ceea ce se încadrează în cadrul său, cvasi-recunoscând că, ca urmare a unei evaluări economice riguroase, aceste produse nu ar fi subvenționate, ceea ce ei înșiși nu consideră a fi corecte. Câteva țări din Europa Centrală scutesc astfel de produse de evaluarea sănătății-economice, dar, evident, aceasta este și o practică discutabilă, deoarece, la fel ca toate reglementările preferențiale, se poate da înapoi. De altfel, în sistemul slovac „strict”, de exemplu, după deschiderea unei lacune pentru medicamentele orfane, cheltuielile cu asigurările au început să crească brusc, așa că acum se gândesc cum să restrângă sau să închidă lacuna.

Există șansa ca pacienții domestici să aibă acces la noul medicament Novartis care promite o vindecare definitivă?

Cât de pregătiți sunt asigurătorii pentru aceste schimbări industriale?

Chiar nu sunt. Dar nici companiile nu fac acest lucru, încearcă să înțeleagă acum cine va fi convins, cine va face ce în viitor, cum vor avea loc procesele internaționale sau cum să spună toată povestea factorilor de decizie. În cap, medicamentul este de așa natură încât îl scot și îl iau. Dar terapiile personalizate nu mai sunt așa. Ele seamănă mult mai mult cu un remediu complex decât cu o pastilă. Acesta este un domeniu nou în care am ocazia să gândesc împreună cu echipa de la sediul european al unei corporații globale în munca mea, iar astfel de întrebări noi și interesante apar aproape în fiecare zi, încât vor fi multe de rezolvat în anii următori. . Aș adăuga: atât legiuitorilor, cât și finanțatorilor, pentru că dacă terapia genică este la înălțimea promisiunii sale, internaționalizarea asistenței medicale va fi de neoprit. Tot ceea ce am vorbit până acum sub titlul „asistență medicală transfrontalieră” este total împiedicat de schimbările pe care aceste terapii sunt susceptibile să le provoace sau să le catalizeze.

Să presupunem că ceva nu funcționează pentru ceva, atunci cine va fi responsabil?

Întinde întrebări la care nimeni nu poate răspunde cu precizie în acest moment. Rezolvarea tensiunilor ar necesita, de asemenea, un dialog semnificativ și de calitate între companii și partea finanțatoare. În contextul terapiei genetice, acest dialog va fi extins la instituțiile de trimitere, centrele de tratament pentru terapia genică și chiar la furnizorii de logistică. Deocamdată, un astfel de dialog nu are loc, cel puțin nu în Ungaria.

De ce nu?

Urmează valori mărturisite, iar distanța dintre ele este destul de mare. În timp ce atât autoritatea, cât și companiile vorbesc patetic despre salvarea pacienților, în realitate, niciuna dintre ele nu vrea doar să salveze pacienții. Companiile retrag uneori produse fără probleme dacă nu sunt rentabile și nu au absolut niciun interes în ceea ce se întâmplă cu pacienții. Atunci când există lipsuri de produse sau probleme de capacitate de producție, acestea lasă nesupravegheate țările cu niveluri de preț scăzute și concentrează stocurile disponibile pe cele mai modeste.

Autoritatea negociază eligibilitatea unui produs de patru ani fără probleme, pentru că este mult mai interesant să pretindă deschidere fără o soluție reală decât să plătească o sumă semnificativă pe termen scurt pentru tratamentele care sunt de fapt disponibile și au deja judecat în alte țări. Se dorește să economisească bani, fiind adesea legat de proceduri birocratice complet inutile. Celălalt vrea să vândă cât mai scump posibil și, în majoritatea cazurilor, trebuie să facă față acelorași presiuni pe termen scurt, aproape primitive, pe piața bursieră ca un producător de mașini, o fabrică de alimente sau o companie IT. O condiție elementară pentru o gândire orizontală comună este aceea că cineva de aici crede cu seriozitate că obiectivul comun este îngrijirea pacienților. În acest domeniu, există o mare nevoie de profesioniști care au vizitat ambele părți și pot facilita un dialog constructiv care este adesea complet lipsit de speranță.

Unde comunicarea alunecă în aderență?

Acest subiect este un exemplu al contrastului dintre valorile profesate și cele urmărite. Promovarea unei bune aderări ar fi, în opinia mea, o sarcină guvernamentală, dar este destul de clar că guvernul nu este interesat de creșterea cheltuielilor cu drogurile pe termen scurt, ceea ce va aduce doar rezultate și, eventual, economii pe termen lung. În consecință, guvernul a fost întotdeauna cu două fețe în această problemă: l-a susținut în toate declarațiile sale, dar nu a făcut niciodată nimic, doar pentru a-l promova. Acesta este motivul pentru care sarcina rămâne la nivelul jucătorilor de pe piață, care poate fi considerată a doua cel mai bună soluție cel mult, și astfel dezbaterea se referă doar la cât durează educația pacientului și unde începe promovarea medicamentelor. Răspunsul, evident, depinde de unde ne uităm. Ar trebui să o iau? Este justificat din punct de vedere medical? Da. Și dacă cineva spune că ar trebui luat în calcul, este deja un stimulent pentru consum? Depinde, dar dacă o face, este interzisă medicamentele eliberate pe bază de rețetă. Aceasta a închis cercul.