Transplantul de măduvă osoasă „semiidentic” poate ajuta, de asemenea, la anemii cu celule secera

Cercetătorii de la Universitatea Johns Hopkins au arătat, într-un studiu clinic preliminar, că și transplantul parțial transplantat de măduvă osoasă poate elimina anemia cu seceră la unii pacienți, scutindu-i de simptome dureroase și paralizante și ameliorând analgezicele și analgezicele de-a lungul vieții.

Cercetătorii spun asta utilizarea unei astfel de măduve osoase permite majorității pacienților care au nevoie să li se facă un transplant de măduvă osoasă. Rezultatele lor au fost publicate în ediția online din 6 septembrie a Blood.

După o urmărire mediană de doi ani la 11 din cei 17 pacienți cărora li s-a făcut transplant, s-a rezolvat anemia falciformă. Măduva osoasă a 3 dintre aceștia a fost complet identică cu cea a donatorului, iar 8 au primit măduva osoasă semi-identică a donatorului. Niciunul dintre cei 11 pacienți nu a avut crize anemice dureroase de celule secera, iar 10 nu au avut anemie. Nu s-a produs mortalitate sau toxicitate neașteptată.

Șase din cei 11 pacienți (care au primit toți măduva osoasă pe jumătate identică) au încetat să mai ia medicamente imunosupresoare, deși unii dintre ei iau analgezice pentru durerea cronică asociată cu leziunile organelor cauzate de anemia cu celule secera. Testele de sânge la acești 6 pacienți au arătat că celulele roșii din sânge au fost deja derivate în întregime din măduva osoasă a donatorului.

Persoanele cu anemie severă cu celule secera pot aștepta o viață mai scurtă, pot suferi de dureri incurabile și le pot deteriora organele. Boala este moștenită în natură și se caracterizează prin structura anormală a hemoglobinei. Din această cauză, celulele roșii din sânge vor deveni rigide, își vor schimba forma, vor deveni seceri, iar aceste celule se vor aglomera și se vor lipi de pereții vaselor de sânge. Aceasta blochează calea sângelui în tot corpul, s diferite organe și țesuturi vor avea deficit de oxigen și substanțe nutritive.

Boala este rară în rasa caucaziană, cu toate acestea, în rândul afro-americanilor este de cca. afectează fiecare 400 de persoană. Se estimează că există aproximativ 100.000 de pacienți cu boală de celule falciforme astăzi în Statele Unite.

Majoritatea mor înainte de vârsta de 50 de ani și mulți au o calitate a vieții foarte slabă din cauza durerii frecvente și severe și a unui risc crescut de insuficiență renală, accident vascular cerebral, tromboză venoasă profundă și boli pulmonare..

Pacienții sunt tratați cu o transfuzie de sânge și un medicament numit hidroxiuree. Mulți pacienți iau analgezice și adesea au nevoie de tratament la spital. Transplantul de măduvă osoasă vindecă unele cazuri, dar un donator adecvat (în mod ideal gemeni identici) a fost găsit până acum rar, iar procedura în sine nu este lipsită de riscuri.

Registrele naționale oferă adesea puțin ajutor în găsirea unui donator adecvat pentru anemii cu celule secera, deoarece marea majoritate a celor care au nevoie sunt afro-americani, care, la fel ca alte minorități, sunt sever subreprezentați în registre.

Din cauza lipsei de donatori, cercetătorii de la Universitatea Johns Hopkins au dezvoltat o metodă care a fost recent testată atât la pacienții cu leucemie, cât și la cei cu limfom.: o măduvă osoasă este implantată la un pacient al cărui tip de țesut este doar semiidentic, „haploidentic” cu măduva osoasă a pacientului. O astfel de măduvă osoasă poate fi obținută de la părinții, copiii și frații pacientului, din al căror os de șold măduva osoasă necesară poate fi îndepărtată cu un ac.

La începutul studiului, cercetătorii au căutat fie măduva osoasă complet identică, fie haploidentică pentru 19 pacienți. Toți pacienții au avut multe crize dureroase și au avut probleme semnificative cu organele sau hidroxiureea, singurul medicament în cauză, nu a fost eficace în ele. Dintre cei 19 pacienți, 17 au reușit să găsească un donator: 3 au primit măduvă osoasă de la un frate geamăn identic și 14 au primit măduvă osoasă semiidentică. Cel mai tânăr pacient avea 15 ani și cel mai mare avea 46 de ani.

Înainte de transplant, toți pacienții cu afecțiune falciformă au fost supuși unui tratament de „condiționare”: acesta a constat în primirea de imunosupresoare cu doze mici, chimioterapice cu toxicitate scăzută și iradiere a corpului întreg cu doze mici. Acest lucru, după cum au spus cercetătorii, a făcut posibil transplantul.

După transplant, toți pacienții au primit chimioterapie cu doze mari, ciclofosfamidă, care a ucis propriile celule sanguine ale pacientului, inclusiv celulele secera, dar nu au afectat celulele stem donatoare, care au produs apoi celule sanguine noi și sănătoase.

Dintre cele 17 transplanturi, 6 nu au avut succes, totuși, deoarece tratamentul de „condiționare” a fost ușor, de intensitate redusă, acești pacienți și-au recăpătat propria producție de celule sanguine.

Niciunul dintre pacienți nu a murit, dar au apărut unele infecții și un pacient a dezvoltat o reacție grefă versus gazdă care implică pielea, care, totuși, s-a rezolvat spontan. Trei pacienți au prezentat umflături ușoare ale creierului în timpul perioadei de „condiționare”, dar acestea s-au remediat fără leziuni neurologice.

"Pacienții cu anemie falciformă primesc adesea transfuzii de sânge în timpul vieții și pot produce anticorpi împotriva unei largi varietăți de grupe de sânge. Prin urmare, este mult mai dificil decât de obicei să le dai măduva osoasă de la un donator”- a explicat motivul eșecurilor de către dr. Javier Bolaños-Meade, șef de investigații.

După cum au spus cercetătorii, creșterea ratei de transplant haploidentic de succes este o sarcină majoră și va încerca să depășească dificultățile prin: crește numărul de celule stem transplantate și folosește alte medicamente imunosupresoare - scrie Science Daily.